金赛药业，以长效技术平台与多元管线重构儿童医疗生态

2025年10月23日，厦门 —— 在“创新引领，成长无界”厦门儿科多领域研发与儿童健康管理研讨会上，金赛药业创始人、首席科学家兼总经理金磊博士发表了题为《聚焦儿科，持续创新》的主题演讲，引发了儿科医疗界的广泛关注。这场信息密度极高的演讲，不仅展示了金赛药业在儿童健康领域的最新研发成果，系统阐释了金赛从“生长激素单核驱动”向“儿童健康平台型公司”的战略转型路径，更是金赛持续研发、锐意创新的最佳见证。

金赛药业创始人、首席科学家兼总经理金磊博士

十年铸就最安全长效生长激素：从“剂型创新”到“标准制定”

2014年，金赛药业上市了全球首款长效生长激素，将生长激素治疗从每日注射推进到周制剂时代。上市十年工艺积淀与技术创新，金赛药业不惜投入，坚持在长效生长激素上进行全产业链能力的升级，力求快速突破生产质控上的三大难关：工艺复杂性、质量均一性与规模化稳定性。比如建成国际上规模最大的中试和生产基地，以保证PEG全球最高纯度；对工艺持续改进，首创集成化检测体系，构建杂质全谱系识别能力，创新性增加分子排阻层析作为吸附层析的补充。而这一步骤，直接使每批生长激素收率损失20%，2015-2025年直接成本投入3亿元人民币。

纯度和工艺精进，终于为长效生长激素金赛增的安全性验证，提供了有力保障：过去十年（全球开展时间最长）15万中国患儿临床应用（同类产品里样本量最大）的真实世界数据显示，金赛增严重不良反应率控制在了0.01%以下，实现了产品质量的稳定。金赛生长激素达到全球最高质量标准，比活远超国际同类产品。

十年研发工艺的迭代，金赛药业不仅解决‘用药’问题，更在解决‘用药体验’问题。它源于金赛药业对儿童用药核心痛点的深刻理解——在确保疗效的基础上，用药体验直接关系到治疗依从性和最终效果。

长效蛋白技术平台成为这场战略转型的技术基石。从全球首支长效生长激素周制剂“金赛增®”上市，到即将进入临床的月制剂GenSci134，金赛在PEG化学修饰领域的技术积累和对生长激素通路知识积累不断转化为持续的创新产出。

长效化制剂的本质，是通过技术手段重塑药物在体内的代谢动力学，从而解决儿童用药中最为棘手的“依从性”问题。从周制剂到月制剂的进阶，不仅是给药频率的优化，更是从“药物治疗”走向“健康管理”的关键一步。值得关注的是，金赛独有的“U型PEG”技术解决了早期长效技术中常见的免疫原性和药代动力学不稳定等行业难题。在生物医药领域，技术平台的可拓展性往往比单一产品的成功更具战略价值。金赛已将这一技术平台应用于长效FSH（GenSci094）、长效PTH（GenSci164）等不同蛋白药物，体现出其技术平台具备分子适应性与产业化稳定性——这恰是评估一家Biotech公司是否具备持续创新力的关键指标。

更为前沿的是，在“长效化”基础上，金赛正全力攻克“非注射”给药难关。口服GH促进剂（GenSci073）等项目的推进，标志着企业正从“技术追随者”向“标准制定者”转变。

多元管线全面开花，金赛迈向“儿童健康全域创新”

面对生物医药行业普遍存在的“单品天花板”与“专利悬崖”焦虑，金赛药业的多元发展路径提供了一种解题思路。金磊博士系统展示了公司的多元研发领域：内分泌代谢，尤其是遗传代谢及罕见病、过敏和呼吸、痛风，风湿免疫，神经。

这一布局背后，是对儿科诊疗趋势的精准把握。当前，儿科临床实践正从“单一疾病治疗”向“全生命周期健康管理”转变。金赛的管线布局恰恰呼应了这一转变，形成了围绕大健康解决方案网络。

从产业视角看，这种布局具有明显的协同效应。金赛在儿童内分泌领域打下的基础，可以高效地赋能其免疫、呼吸等新管线，形成“优势共享、资源复用”的良性循环。

同时，金赛积极响应国家关注儿科健康的号召，聚焦儿科、深耕儿科，全面关注儿童多种慢病管理，持续推动多种形式院企合作，和全国各医院共建儿童常见慢病管理中心如生长发育中心、性发育异常中心、脱敏中心、肥胖管理中心、儿童神经精神健康管理中心等，产学研结合推动创新，与儿科共成长。

三大战略单品，定义未来增长曲线

在众多在研管线中，三款具备重要潜力的战略产品，代表了金赛在不同维度上的战略意图。

口服生长激素GenSci073不仅仅是一款新药，更是对传统治疗模式的颠覆。作为国内首个进入临床的GHSR-1a小分子激动剂，它挑战的是蛋白类药物必须注射给药的行业传统。一旦成功，将彻底改变生长激素的治疗模式，极大释放因恐惧注射而放弃治疗的潜在市场。

金蓓欣®则展现了突破传统治疗局限性，聚焦未满足临床需求的差异化开发策略。全身型幼年特发性关节炎（sJIA）是儿童罕见病，致残率、病死率高，需长期治疗，金赛药业对IL-1β的研发不仅能满足罕见病患儿的临床用药需求，也拓展至子宫内膜异位症等成人重大疾病。目前已获批上市的金蓓欣®（伏欣奇拜单抗）用于治疗急性痛风性关节炎，是金赛药业重点打造的下一代重磅产品。

安脱达（GenSci171）的独特价值在于其“对因治疗”的属性。在过敏性疾病领域，脱敏治疗是唯一可能改变疾病进程的方法。作为全球领先的舌下脱敏片剂，安脱达兼具药品的专业属性和消费医疗的便捷特性，方便居家使用。

研发投入持续加码，国际化进程加速

金磊博士透露，金赛已连续12年研发投入正增长，并正在上海建设全球创新研发中心，预计2026年投入使用。通过自主研发与全球合作，金赛正将其在长效技术和儿科用药领域的深厚积累，转化为全球性的创新产出。

从行业角度看，中国药企正从“中国市场能力”驱动，转向“全球创新+中国市场”双轮驱动的发展新阶段。金赛在长效生长激素领域的技术积累，已具备国际竞争力，下一步的关键在于能否将这种技术优势转化为全球范围内的临床价值与商业成果。

行业启示：从“产品公司”到“生态企业”

金赛药业的此次战略展示，超越了传统意义上的产品发布，展现了一家领先企业在行业变革期的深度思考。

其以长效技术平台为基、多元管线为柱、战略单品为窗的发展模式，为中国药企提供了从“产品公司”走向“平台型医疗企业”的可行路径。在医保控费、同质化竞争加剧的行业背景下，金赛的选择提示我们：真正的创新，不仅在于研发新产品，更在于构建能够持续响应临床需求、适应政策变化、并最终为患者创造全域价值的医疗生态体系。

从“生长激素之王”到儿童健康生态重构者，金赛药业的转型之路，不仅关乎一家企业的未来，更成为观测中国医药创新方向的一个重要样本。